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7款罕见病药已进医保 ，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药 ，用得起药 ，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后 ，正在工作中 的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元 ，被纳入医保 ，到更多 的罕见病药物大幅降价 ，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望 。

　　在刚刚公布 的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内 的7个罕见病用药谈判成功 ，被纳入医保 。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物 。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言 ，妈妈选择了口服 的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶 的价格 ，也让医生对这个家庭 的经济情况担忧。“你们家怎么样 ？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问” 。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月 ，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保 的消息时，珺宝妈妈也为之振奋 ，并开始期待利司扑兰被纳入医保 。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶 ，让业内猜测，或 是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单 。“患者群里 的家长们都很期盼利司扑兰进医保 。”珺宝妈妈说道 。

　　“SMA是一个需要终身治疗 的疾病，其长期治疗负担一直 是各方关注 的焦点。作为患者关爱组织 ，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高 ，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体 的谈判价格还未公布，但从央视播出 的谈判现场视频来看 ，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了 ，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了 。”1月18日下午，得知这一消息后 ，正在工作中 的珺宝妈妈，用激动 的声音在电话中告诉新京报记者 ，她算了一笔账，按珺宝目前20斤 的体重计算 ，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了 。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别 。但与之前 的药价相比 ，如此大幅度 的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗 的希望 。

　　让罕见病患者和他们 的家庭上一次这么激动 ，应该是另一款SMA药物纳入医保之时 。

　　“当时为了诺西那生钠进医保 ，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录 的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽 。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目 ，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目 。也就在这一年 的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录 。2022年1月1日 ，2021版国家医保目录正式落地 。与SMA缠斗近20年 的小可 ，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠 。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物 。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为 ：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液 、奥法妥木单抗注射液 ，伊奈利珠单抗注射液 、曲前列尼尔注射液 、利鲁唑口服混悬液。其中 ，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病 ，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者 的发作无法准确预测 ，其中 ，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时 ，平均4.6小时可导致患者窒息死亡 。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液 是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物 ，可靶向抑制患者体内活化 的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待 。”

　　高值罕见病药进医保 ，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布 的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径 ，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元 的年治疗费用在中国上市 ，这些药也被称为高值罕见病药 。其中，渤健 的诺西那生钠和武田 的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大 的价格降幅纳入国家医保目录 。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市 ，小可妈妈便开始关注这个药 ，一家人对于诺西那生钠 的渴望 ，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草 。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药 。”他们 的努力也得到了回报 。去年，19岁 的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成 ，用药后 的效果并没有想象 的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断 ，坚持用药，相信病情不会再发展下去 。”小可妈妈说 ，每一针诺西那生钠 ，在医保报销后 的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多 ，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始 ，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元 ，终身注射。

　　据2022年8月发布 的《中国SMA患者生活质量研究》显示 ，共有908名患者在使用诺西那生钠 ，其中有694人 是短期用药并在医保覆盖后使用 ，占比约76.4%。彼时 ，尚未纳入医保 的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示 ，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例 。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA 是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一 ，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药 ，另有9种罕见病处于“境外有药 ，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病 的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录 ，覆盖28种罕见病 。

　　2019年以来 ，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠 、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录 ，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望 。。

　　与SMA患者不同 的 是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元 ，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年 ，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病 的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳 ，曾与当地的医院 、医保局、卫健委进行了长达3个多月 的拉锯战 。尽管患者最终取得了胜利，但却只 是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只 是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药 ，依然面临很多环节 ，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前 。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱 的感觉 ，非常兴奋，群里都炸锅了 ，但没想到为了用上这款药 ，后面遭遇 的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β 的近百人外 ，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难 ，无药可用的局面 。作为高值罕见病药 ，并不 是所有医院都愿意引进瑞普佳 ，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节 ，往往是我们患者不动 ，其他环节就不动，即便 是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽 、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外 ，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题 。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言 ，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的 。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单 、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间 的“最后一公里” ，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等 。其中有文件要求 ，医保部门对实行单独支付 的谈判药品 ，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种 的权重 。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列 ，不纳入医疗机构药占比 、次均费用等影响其落地 的考核指标范围，不得以医保总额限制 、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地 。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重 ，“药占比”等影响谈判药品落地 的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示 ，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地 的合力，积极采取措施加以推进 ；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院 的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们 是幸运的 ，能有药物进入医保目录 ，也有一份责任感 ，希望能推动并解决目前患者所面临的困难 。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病 的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及 。

　　新京报记者 王卡拉

久缠的痛经与脱发 ，竟是“隐形消耗” 的代价******

　　医案——小敏 ，21 岁 ，经行腹痛半年余，伴有脱发、汗多

　　小敏今年21岁 ， 是一位在读的设计专业大学生 。这个学期 ，她准备毕业实习，要设计一系列作品 ，由于经常熬夜 ，每天都与冰咖啡奶茶打交道。然而 ，在半年前 ，她每次例假都会痛经，有时还需要服用止痛药 。尤其是今年入冬以来 ，每次来例假都不得不请病假，只因痛得直不起腰板 。近来她还掉头发严重，出汗也很多 ，常手脚冰凉，尤其 是膝盖以下就像被冰水浸泡 ，多穿也不觉得暖和 。她还经常觉得腹部胀满 。上一次来例假时有很多血块 ，血色暗红，腰酸腰痛。于 是在闺蜜 的陪伴下，向德叔求治。

　　德叔解谜——气滞血瘀 ，寒凝胞宫

　　痛经的病机主要为冲任气血运行不畅，经血流通受阻，以致“不通则痛”或冲任子宫失于濡养而“不荣而痛”。小敏平日嗜食寒凉，寒湿伤于下焦、客于胞中 ，经血因寒湿凝滞 ，溢泻不畅而痛经，伴有腹胀 、手脚冰凉、腰酸等不适。加之小敏经常熬夜，滋养不了肝血 ，发为血之余，便易出现脱发。治疗上 ，德叔采用温脾肾之阳 ，养肝血，佐以疏肝调经止痛 。小敏服用中药1周后 ，手脚冰凉明显缓解 ，痛经也缓解了 。

　　预防保健——穴位养生，激发阳气

　　冬至已至。冬至之前地表尚有“积热” ，冬至之后则 是真正寒冬 。小敏这类痛经 的“冰美人”应做到“三暖”：头暖 、背暖和足暖 。冬至是阴阳二气自然转化之时，此时艾灸、按摩或拍打神阙 、大椎、至阳 、足三里等穴位 ，可激发身体阳气 ，驱逐体内寒气，保持身体 、手足温暖并增强体质，预防疾病 。也可于冬至前后四天，用艾条灸神阙穴(将艾条点燃后，以肚脐为中心 ，由远至近转圈熏灼肚脐周围)。注意不要灼伤皮肤 ，艾灸时有温热感即可。每天一次 ，每次15分钟～20分钟。

　　德叔养生药膳房——

　　圆肉红枣饮

　　材料：当归15克 ，桑寄生15克 ，桂圆肉30克，红枣(去核)2-3枚 。

　　功效：温经散寒补肝肾。

　　烹制方法：上述食材清洗干净后 ，加入清水750毫升(约3碗水量) ，武火煮沸后改文火煮40分钟 ，代茶饮 。此为1-2人量。

　　提示：每次月经干净后第三天连续服用3-5天 。

　　当归羊肉煲

　　材料 ：羊肉300克 ，山药(鲜品)80克，当归15克 ，陈皮3克 ，红枣去核2-3枚 ，枸杞20克 ，生姜3-5片 ，精盐适量。

　　功效 ：温中散寒止痛。

　　烹制方法 ：诸物洗净，羊肉切块放入沸水中焯水备用 ，山药削皮切块备用；上述食材放入煲中，加清水1750毫升(约7碗水量) ，武火煮沸后改文火煲1.5小时 ，加入适量精盐调味即可。此为2~3人量 。（记者 林清清 通讯员 沈中）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）