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7款罕见病药已进医保，患儿家长 ：我们能畅想未来了 ！******

　　“太好了，我们终于敢用药 ，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午 ，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中 的珺宝妈妈 ，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多 的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们 的家庭看到了希望 。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中 ，包括利司扑兰在内 的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保 。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物 。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时 ，治疗SMA的这两款药物均已获批上市 。对于年幼 的珺宝而言 ，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格 ，也让医生对这个家庭 的经济情况担忧 。“你们家怎么样 ？能坚持治疗吗 ？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说 ，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时 ，珺宝妈妈也为之振奋 ，并开始期待利司扑兰被纳入医保 。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或 是为国家医保谈判做准备 。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单 。“患者群里 的家长们都很期盼利司扑兰进医保 。”珺宝妈妈说道 。

　　“SMA 是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直 是各方关注的焦点 。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋 。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日 ，《国家基本医疗保险 、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功 ，虽然具体的谈判价格还未公布 ，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶 ，“太好了，我们终于敢用药，用得起药 ，能畅想未来了。”1月18日下午 ，得知这一消息后 ，正在工作中 的珺宝妈妈 ，用激动 的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长 ，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同 ，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗 的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动 ，应该 是另一款SMA药物纳入医保之时 。

　　“当时为了诺西那生钠进医保 ，真的是拼了，现在提起来依然很激动 。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻 ，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动 ，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元 ，2021年 的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说 的“每一个小群体都不应该被放弃” ，让多少SMA患者家庭泪目 。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地 。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日 ，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物 。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功 的7款罕见病药品分别为 ：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊 、拉那利尤单抗注射液 、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液 。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病 ，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿 ，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测 ，其中，喉部发生水肿时进展迅速 ，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计 ，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40% 。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物 ，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶 ，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期 的预防治疗，从而降低水肿发作频次 ，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示 ，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’ 的治疗目标 ，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布 的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示 ，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准 ，共计有15种罕见病药物以超过50万元 的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田 的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大 的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住 的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁 ，就希望孩子尽快用上这个药。”他们 的努力也得到了回报。去年，19岁 的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成 ，用药后的效果并没有想象 的那么明显。但小可妈妈能感觉到 ，孩子已经能用上点劲儿配合康复了 ，这在以前 是做不到的 。“我们互相鼓励要继续努力 ，只要康复不断，坚持用药 ，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠 ，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多 ，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元 ，终身注射 。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示 ，共有908名患者在使用诺西那生钠 ，其中有694人 是短期用药并在医保覆盖后使用 ，占比约76.4%。彼时 ，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰 ，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示 ，两类药物用药人数不同 ，可能与诺西那生钠进入医保有关 ，医保覆盖有助于增加患者治疗比例 。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示 ，121种罕见病中 ，86种病全球有药 ，77种罕见病在国内有药 ，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药” 的情况。截至2021年国家医保谈判后 ，已有治疗45种罕见病 的89种药物在中国获批 ，其中 的58种药被纳入国家医保目录 ，覆盖28种罕见病 。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录 ，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望 。 。

　　与SMA患者不同的 是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元 ，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利 。2022年 ，一名21岁 的法布雷病患者为了自己和患病 的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳 ，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月 的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利 ，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者 ，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动 ，有 的则因为身体原因不得不放弃 。

　　对于高值罕见病药物而言 ，经国谈被纳入国家医保目录，只 是药物可及道路上的重要一步 ，患者最终能否顺利用上药 ，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题 ，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉 ，非常兴奋，群里都炸锅了 ，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说 ，病友会登记在册 的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β 的近百人外 ，目前仅有约200人用上了瑞普佳 ，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里” 的拦路石 。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节 ，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便 是在一些政策比较好 的省市 ，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说 ，目前除了部分省份 ，如广东 、安徽、江苏等政策较好 ，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高 的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难 、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛 的“‘国谈灵魂砍价’背后 的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言 ，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购 ，还 是蛮难的 。”国谈罕见病药物纳入医保只 是第一步 ，要进入医院，还需要有医生提单 、开药事会 ，通过后才能采购 。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里” ，2018年以来 ，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件 ，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种 ，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种 的权重。卫生健康部门要将合理使用 的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围 ，不得以医保总额限制 、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地 。但在现实中，不少医院 、科室依然顾虑重重 ，“药占比”等影响谈判药品落地 的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示 ，谈判药品落地进展事关患者受益程度 ，将形成推动谈判药品落地 的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制 ，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地 的监测评估和督促指导 ，强力推进谈判药品落地 。

　　“我们是幸运的 ，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言 ，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保 ，希望相关部门能联手 ，提高医院对罕见病的认识 ，持续推动国谈罕见病药入院 ，真正实现药物可及 。

　　新京报记者 王卡拉

【浙江龙泉“青马学习班”系列调研（一）】搭建一个“出真知”的学习体系******

　　明天的中国 ，希望寄予青年。

　　党 的二十大报告指出，“全党要把青年工作作为战略性工程来抓 ，用党 的科学理论武装青年 ，用党 的使命感召青年”。

　　新时代新征程 ，如何提升广大青年 的理论素养 ，加强广大青年 的思想引领，锤炼广大青年干事创业能力，推动广大青年以奋斗姿态挺膺担当， 是各级党委政府必须高度重视的课题 。

　　2022年以来，浙江省龙泉市在全域举办青年马克思主义者学习班(青马学习班) ，针对年轻干部和青年人才 的理论学习和能力提升，进行了有效探索。

　　知行合一 ，打破理论与实践的“壁垒”

　　“理论脱离实践是空谈，能够指导实践才 是真知 。青年马克思主义者学习班就是要为广大青年干部 、人才提供一个‘出真知’的地方 。”谈起举办“青马学习班” 的初衷，龙泉市委组织部常务副部长李小春的回答简洁而又直指问题 的关键 。

　　在李小春看来 ，青年群体有朝气，有冲劲，有强烈 的求知欲 ，但也往往对理论知识掌握不透，对实践问题了解不深，给自身的工作、发展造成困扰。“青马学习班”就 是要打破青年干部人才遇到的理论与实践之间 的“壁垒” ，为青年答疑解惑 ，通过学习，掌握科学理论蕴含 的世界观和方法论，提升解决实践问题的本领，实现锻炼一支高水平的青年人才队伍 的目的 。

学习班开班第一课

　　龙泉市“青马学习班”起初在2022年7月开办 。党的二十大之后，结合二十大报告 的新理念、新提法 、新论断，对学习内容进行了系统性地丰富、完善 、提升。整体课程以“习近平新时代中国特色社会主义思想”为总论，设置涵盖政治 、经济 、文化、科教、民生 、生态等11个篇章，并于2022年12月正式开班 。

　　“升级”后 的学习班在保持理论学习的高度与深度 、全面与系统的同时 ，也高度关照龙泉当地 的市情实际，鼓励学员们从地方产业发展 、基层社会治理 、营商环境建设 、生态价值转化等实际工作中深刻理解理论 的指导意义 ，理论与实践相结合的特点更加明显。

　　在这里，学员们结合龙泉发展实践对党 的二十大精神进行系统钻研，常修常炼，常悟常进 。培训班学员夏柳希说 ，“青马学习班”促使年轻干部以更高标准更严要求 ，系统深入地学习习近平新时代中国特色社会主义思想 ，在学习中成长 ，在实践中长技，不断提高适应新时代的业务能力和专业素质。

　　由点及面，实现从“盆景”到“风景”的跃变

　　学习班最初 的开办具有实验性质，龙泉决定“点上先行”，在青年干部群体中先行先试 ，开设“86后”副科级干部 、“91后”优秀年轻干部2个班次。学员在单位推荐的基础上，组织开展“综合比选”，最终择优选取80名青年干部以“周末课堂”形式开展为期一年 的集中学习。

　　随着学习班开办经验的日益丰富 、成熟，以及龙泉发展对青年干部人才 的旺盛需求，龙泉在学习班开办上更进一步 。

　　一 是“线上延伸” 。学习班广泛吸纳新生代企业家、青年工匠 、教师、医护 、农师、妇女等各行业、各领域中 的青年才俊，形成新生代企业家、青年剑瓷匠人、青年巾帼等8个学习班 ，既实现了统一学习品牌 、统一学习体系 、统一管理体制，又做到分群体 、分专题开展针对性学习培训 。

　　二是“面上覆盖” 。构建起市乡村三级联动格局 ，龙泉全市19个乡镇（街道）及若干村（社）同步铺开 ，学习班学员从开班之初的80人增长至1600余人，累计组织学习活动52场，实现“青马学习班”从“盆景”到“风景” 的持续跃变。

　　青年当立鸿鹄志 ，做力行者。如何将理论融入实践 ，培育一支想干事、能干事、干成事的人才队伍 ，一直是理论教学 的难点。“青马学习班”通过系统性地学马信马 、研马用马 ，帮助青年群体提高理论素养，砥砺理想信念 ，在学思践悟中理解龙泉的发展脉络 ，明确自己 的奋斗方向，正在交出一份扎实 的“龙泉答案”。

　　（光明网记者 陈建栋 、李澍）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）